Các nước dùng CAR-T cứu mạng nhiều người bị ung thư máu: Cơ hội cho Việt Nam

Trong nhiều thập kỷ, ung thư máu giai đoạn tái phát gần như là “án tử” với bệnh nhân. Hóa trị, ghép tủy hay thuốc nhắm trúng đích đều có giới hạn. Song từ năm 2017, y học thế giới chứng kiến sự xuất hiện của một liệu pháp miễn dịch đột phá mang tên CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy).

CAR-T là gì?

Liệu pháp miễn dịch CAR-T được xem là bước đột phá lớn nhất trong lĩnh vực điều trị ung thư, đặc biệt là ung thư máu. CAR-T mang nhiều ưu điểm vượt trội so với các phương pháp điều trị truyền thống, ít tác dụng phụ, hiệu quả điều trị cao, kéo dài sự sống cho người bệnh và chất lượng cuộc sống được cải thiện đáng kể sau khi điều trị.

CAR-T sử dụng chính tế bào T của bệnh nhân – vốn là “lính gác” của hệ miễn dịch. Các bác sĩ lấy tế bào T ra khỏi máu, đưa vào phòng thí nghiệm để gắn thêm thụ thể đặc biệt (CAR) giúp chúng nhận diện tế bào ung thư, sau đó nhân lên hàng triệu lần và truyền trở lại cơ thể. Những “chiến binh” CAR-T sẽ truy lùng và tiêu diệt tế bào ung thư một cách chọn lọc.

Khác với hóa trị gây tác dụng toàn thân, CAR-T nhắm trúng đích và cho hiệu quả vượt trội ở các bệnh ung thư máu ác tính như bạch cầu cấp dòng lympho B (ALL), u lympho tế bào B, đa u tủy xương.

CAR-T có khả năng tạo ra đáp ứng miễn dịch lâu dài, giúp giảm nguy cơ tái phát bệnh. Với nhiều bệnh nhân ung thư máu ác tính, CAR-T mang đến cơ hội sống sót cuối cùng. Tuy nhiên, thách thức lớn nhất hiện nay của CART-T là chi phí điều trị rất cao, quá trình sản xuất tế bào CAR-T đòi hỏi công nghệ phức tạp và các thiết bị hiện đại.

Mỹ và châu Âu: Nơi khởi đầu

Năm 2017, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt Kymriah - liệu pháp CAR-T đầu tiên cho trẻ mắc ALL tái phát. Sau đó, hàng loạt sản phẩm khác lần lượt ra đời như Yescarta, Tecartus, Breyanzi, Abecma, Carvykti. Tính đến cuối năm 2024, Mỹ có khoảng 11.000 bệnh nhân được điều trị CAR-T, chủ yếu là lymphoma và ALL.

Châu Âu cũng nhanh chóng theo bước. Theo thống kê của Hiệp hội Cấy ghép Tủy - Máu châu Âu (EBMT), đến cuối năm 2024, 10.000 bệnh nhân tại khu vực này đã được điều trị bằng CAR-T, với tỷ lệ đáp ứng toàn phần lên tới 40 - 60% ở lymphoma và gần 90% ở ALL tái phát.

Châu Á tăng tốc

Châu Á hiện là khu vực áp dụng liệu pháp CAR-T mạnh nhất ngoài Mỹ và châu Âu.

Trung Quốc là quốc gia có số lượng thử nghiệm CAR-T nhiều nhất thế giới, với hơn 300 nghiên cứu lâm sàng. Hai sản phẩm nội địa đã được thương mại hóa với giá khoảng 175.000 USD/liều, được bảo hiểm chi trả một phần, với hàng nghìn bệnh nhân đã tiếp cận phương pháp này.

Nhật Bản đã phê duyệt đầy đủ các CAR-T (Kymriah, Yescarta, Breyanzi, Abecma, Carvykti) với giá niêm yết khoảng 32,6 triệu yên (khoảng 242.000 USD) cho mỗi liệu trình, trong đó bảo hiểm y tế quốc gia chi trả 70% cho người dân.

Tại Hàn Quốc, một liệu trình Kymriah có giá khoảng 300.000 USD, nhưng người dân chỉ phải trả khoảng 5.000 USD nhờ bảo hiểm quốc gia hỗ trợ gần như toàn bộ.

Singapore hiện áp dụng hai liệu pháp CAR-T thương mại là Kymriah (Novartis) và Yescarta (Kite/Gilead) với chi phí khoảng 375.000 USD cho mỗi liệu trình. Người dân có thể được trợ cấp tới 75% chi phí từ hệ thống y tế công, đồng thời nhận hỗ trợ từ bảo hiểm tư nhân và các quỹ bệnh viện, giúp giảm gánh nặng tài chính.

Tại Bệnh viện Đa khoa Singapore (SGH), khoảng 10 bệnh nhân đã được điều trị bằng CAR-T, trong khi Bệnh viện Đại học Quốc gia (NUH) triển khai nhiều thử nghiệm lâm sàng. Đáng chú ý, thử nghiệm CD7 CAR-T do NUH phối hợp quốc tế thực hiện đã đạt kết quả khả quan: 16 trong 17 bệnh nhân mắc bạch cầu cấp dòng T đạt lui bệnh hoàn toàn chỉ sau một tháng.

Malaysia gây chú ý khi tự phát triển liệu pháp CAR-T với chi phí chỉ khoảng 40.000 - 50.000 USD/mỗi liệu trình, rẻ hơn rất nhiều so với mức hàng trăm nghìn USD tại Mỹ hay châu Âu. Bước đi này mở ra cơ hội tiếp cận điều trị cho nhiều bệnh nhân ung thư máu trong khu vực.

Năm 2024, Malaysia khánh thành phòng thí nghiệm GMP CAR-T & CGT tại Trung tâm Y khoa Đại học Malaya (UMMC) với vốn đầu tư khoảng 6 triệu ringgit (1,42 triệu USD). Đây là cơ sở sản xuất CAR-T đạt chuẩn quốc tế, ban đầu tập trung vào lymphoma tế bào B, sau đó mở rộng sang đa u tủy.

Đặc biệt, sản phẩm PP CAR-T do công ty Plutonet hợp tác phát triển đã được thử nghiệm trên 30 bệnh nhân mắc bạch cầu cấp lympho B và lymphoma tế bào B kháng trị trong giai đoạn 2019 - 2025. Kết quả ban đầu cho thấy nhiều ca đạt lui bệnh, song cần thêm thời gian theo dõi để khẳng định hiệu quả lâu dài.

Việt Nam: Bước khởi đầu đầy hy vọng

Tháng 9.2024, Bệnh viện Truyền máu - Huyết học TP.HCM phối hợp các chuyên gia Đài Loan điều trị thành công cho bé gái 12 tuổi mắc bạch cầu cấp lympho B nguy cơ cao. Đây là ca bệnh đầu tiên tại Việt Nam áp dụng liệu pháp CAR-T để điều trị ung thư máu.

Thông tin này được TS-BS Phù Chí Dũng, Giám đốc Bệnh viện Truyền máu-Huyết học TP.HCM, chia sẻ tại ba hội nghị gần đây.

Từng được hóa trị nhưng bé gái 12 tuổi bị tái phát lần đầu, sau đó được ghép tủy nửa thuận hợp từ người cha nhưng vẫn tái phát lần thứ hai, theo ông Phù Chí Dũng. Bệnh viện Truyền máu-Huyết học TP.HCM đã phối hợp cùng các chuyên gia Đài Loan sử dụng liệu pháp CAR-T điều trị cho em.

Sau hơn 1 năm truyền tế bào CAR-T, hiện sức khỏe của bé gái ổn định và vẫn được tiếp tục điều trị, theo dõi tại bệnh viện.

Sự kiện này đưa Việt Nam tiếp cận công nghệ điều trị ung thư tiên tiến hàng đầu thế giới. Tuy nhiên, thách thức lớn nhất là chi phí. Theo ước tính, mỗi liệu trình CAR-T có thể lên tới hàng tỉ đồng, quá tầm với đa số bệnh nhân.

TS-BS Phù Chí Dũng ước tính, nếu tự sản xuất được tế bào CAR-T tại Việt Nam thì chi phí điều trị có thể giảm xuống khoảng 20 lần so với ra nước ngoài điều trị (xuống còn dưới 500 triệu đồng/ca bệnh).

Tiềm năng của CAR-T ở Việt Nam

Kết quả lâm sàng cho thấy CAR-T có khả năng cứu sống bệnh nhân đã thất bại với mọi liệu pháp khác. Nhiều trẻ em mắc ALL tái phát đã khỏi bệnh hoàn toàn và sống thêm nhiều năm. Với lymphoma, CAR-T đem lại tỷ lệ đáp ứng kéo dài khoảng 40 - 60%, vượt xa các phác đồ cũ.

Tuy vậy, liệu pháp này cũng đi kèm rủi ro: Bệnh nhân có thể gặp hội chứng giải phóng cytokine (CRS), sốt cao, hạ huyết áp hoặc tác dụng phụ thần kinh. Hệ thống y tế cần chuẩn bị sẵn sàng để xử lý biến chứng. Ngoài ra, chi phí cao và công nghệ phức tạp là rào cản lớn với các nước đang phát triển.

Từ thành công ở Mỹ, châu Âu đến sự bùng nổ ở châu Á, CAR-T đang dần trở thành “vũ khí” chủ lực chống ung thư máu. Nhiều công ty dược phẩm đang nghiên cứu thế hệ CAR-T mới nhằm giảm chi phí, rút ngắn thời gian sản xuất và mở rộng sang ung thư đặc.

Tại Việt Nam, trong tương lai, nếu công nghệ được chuyển giao và sản xuất nội địa với giá rẻ hơn (theo mô hình Malaysia), hàng trăm bệnh nhân ung thư máu mỗi năm sẽ có thêm cơ hội sống.

Gần đây, rộ tin Bệnh viện Truyền máu huyết học TP.HCM chuẩn bị sản xuất tế bào CAR-T điều trị ung thư máu. Song thực chất đây chỉ mới là dự án đề tài chưa được phê duyệt để nghiên cứu.

TS-BS Phù Chí Dũng nhấn mạnh: “Tin đồn bệnh viện chuẩn bị sản xuất tế bào CAR-T điều trị ung thư máu thực ra chỉ mới là dự án đề tài nghiên cứu, còn phải xin đề tài cấp nhà nước. Chúng ta không nên làm người bệnh quá trông chờ, khi kết quả chưa có. Khi nào có thông tin mới, bệnh viện sẽ thông báo”.

Để triển khai thực sự, trước mắt đề tài đó phải được phê duyệt. Tiếp theo, Bệnh viện Truyền máu huyết học TP.HCM phải chuẩn bị đồng bộ từ cơ sở vật chất, phòng thí nghiệm đạt chuẩn, hệ thống an toàn sinh học, cho đến đội ngũ bác sĩ, điều dưỡng, kỹ thuật viên được đào tạo và cấp chứng nhận quốc tế.

Ngoài ra, bệnh viện cần sự hỗ trợ chặt chẽ từ chuyên gia nước ngoài, cũng như chính sách từ Bộ Y tế để phê duyệt, cấp phép, giám sát và quản lý quy trình sản xuất, thử nghiệm lâm sàng. Đó là chưa kể việc nghiên cứu và sản xuất CAR-T đòi hỏi ngân sách lớn, kéo dài nhiều năm.