Liệu pháp gien chữa khỏi bệnh thoái hóa võng mạc

Kết quả là một tháng sau, loài gặm nhấm có thể định hướng trong mê cung mà chỉ dựa vào mắt chúng. Các nhà khoa học thừa nhận rằng với liệu pháp này, thị lực tuy chưa hoàn hảo, nhưng nếu ở người thì đủ sắc nét để phân biệt các chữ cái trên màn hình máy tính bảng.

Thông thường, các vấn đề về thị lực có liên quan đến cái chết của các tế bào nhạy cảm ánh sáng của mắt. Nhưng đồng thời, các loại tế bào khác vẫn còn nguyên vẹn, bao gồm các tế bào hạch (ganglion cells), thường nhận được tín hiệu từ các tế bào cảm quang và tế bào lưỡng cực (bipolar cells), thu thập tín hiệu từ các tế bào hạch và gửi tiếp chúng đến não. Hiện các nhà di truyền học đã biết cách làm cho các tế bào này nhạy cảm với ánh sáng.

Các nhà khoa học đã sử dụng một loại vi rút an toàn có thể chèn vào bộ gien. Đồng thời, vi rút đã được thay đổi ở cấp độ di truyền để liên kết có chọn lọc với các tế bào hạch ở võng mạc giúp mã hóa gien opsin.

Gien này thường được tìm thấy trong các tế bào cảm quang và làm cho chúng nhạy cảm với ánh sáng màu xanh lá cây và màu vàng. Như các thử nghiệm trên loài gặm nhấm đã chỉ ra, liệu pháp gien đã khiến các tế bào hạch tạo ra một loại protein nhạy cảm, ghi nhận ánh sáng và một lần nữa truyền tín hiệu thị giác.

Giáo sư Ehud Isacoff ở Đại học Berkeley chia sẻ rằng, cho đến nay với các bệnh thoái hóa thần kinh của võng mạc, điềungười tacố gắng làm là ngăn chặn hoặc làm chậm quá trình thoái hóa, còn việc tiêm vi rút để khôi phục thị lực trong một vài thánglà một điều tuyệt vời.