Tìm ra liệu pháp hạ cholesterol trong máu

Sắp tới, có thể nhiều ngườisẽ không còn cần đến thuốc statin và bớt lo lắng về cholesterol. Các nhà khoa học đã phát triển được một liệu pháp đặc biệt thay thế.

Theo New Scientist, các nhà khoa học nhận thấy ở một số người xảy ra đột biến giúp ngắt một gien nhất định. Và điều đó làm giảm cholesterol ở những người này, giúp họ tránh mắc các bệnh tim mà không hề gây tác dụng phụ.

Các nhà khoa học đã tận dụng phát hiện này và tìm ra cách mô phỏng hiệu quả của đột biến gien đó, chỉnh sửa bộ gien bằng công nghệ CRISPR. Sự đột biến đó ngăn không cho gan sản xuất ra protein PCSK9. Protein PCSK9 này ở mức độ bình thường thìlưu thông trong máu, nơi nó phân rã protein thứ hai trên bề mặt mạch máu vốn có chức năng loại bỏ cholesterol ra khỏi máu.

Protein PCSK9 càng phân rã protein thứ hai đó nhanh thì nồng độ cholesterol càng cao. Nhưng nếuthiếu protein PCSK9 do một đột biến gien sẽ dẫn đến tăng nồng độ của protein thứ hai đó và làm giảm nồng độ cholesterol.

Trước đây, các nhà khoa học đã có thể tạo ra một kháng thểlàm sạch protein PCSK9 ra khỏi máu. Phương pháp này hoạt động tốtnhưng giá thuốc trên cơ sở của các kháng thể đó quá cao. Hơn nữa, cứ 2-4 tuần lại phải dùng thuốc một lần.

Hiện tại, công ty AstraZeneca đã đề xuất phương pháp chỉnh sửa bộ gien. Kết quả, cholesterol giảm thậm chí còn giảm mạnh hơn so với dùng các kháng thể. Tuy nhiên, vẫn có những lo ngại rằng việc chỉnh sửa gien sẽ dẫn đến đột biến rộng rãi và có thể gây bệnh ung thư. Các nhà khoa học hiệnvẫn tiếp tục nghiên cứu để hoàn thiện liệu pháp đó.

Vũ Trung Hương