Kỳ vọng về mRNA đa năng ngừa COVID-19, điều trị AIDS và ung thư

Vắc xin COVID của Pfizer – BioNTech, Moderna là mới nhưng các nhà nghiên cứu đã làm việc trong nhiều thập kỷ để cố gắng tìm ra cách sử dụng mRNA (messenger ribonucleic acid) cho các loại vắc xin khác và để điều trị các bệnh từ AIDS đến ung thư.

mRNA hoạt động như thế nào?

Công việc của mRNA trong cơ thể là giúp cung cấp các chỉ dẫn cụ thể từ DNA đến các tế bào.

Trong trường hợp vắc xin của Pfizer - BioNTech và Moderna, mRNA do phòng thí nghiệm tạo ra thông báo cho các tế bào của con người tạo các kháng nguyên - các protein tương tự như các protein được tìm thấy trong vi rút SARS-CoV-2.

Nhờ những kháng nguyên đó, hệ thống miễn dịch của một người học cách chống lại vi rút và vô hiệu hóa SARS-CoV-2 nếu nó xâm nhập vào cơ thể.

Sau khi các tế bào tạo ra các protein này, cơ thể sẽ phá vỡ các hướng dẫn của mRNA và thoát khỏi chúng.

Giao tiếp trực tiếp như vậy với các tế bào là cách mạng - vắc xin cổ điển nhằm mục đích kích thích đáp ứng miễn dịch bằng cách chèn một dạng bất hoạt của vi rút hoặc kháng nguyên vào hệ thống.

mRNA từ đâu ra?

Bước đột phá lớn đầu tiên, vào cuối những năm 1970, là sử dụng mRNA để tạo ra các tế bào ống nghiệm sản xuất protein.

Một thập kỷ sau, các nhà khoa học đã có thể thu được kết quả tương tự ở chuột, nhưng mRNA vẫn có hai nhược điểm lớn khi là một công cụ y tế.

Thứ nhất, các tế bào ở động vật sống đã chống lại mRNA tổng hợp, gây ra đáp ứng miễn dịch nguy hiểm.

Trên hết, các phân tử mRNA rất mỏng manh, khiến chúng khó được phân phối đến hệ thống mà không làm thay đổi chúng.

Năm 2005, nhà nghiên cứu Katalin Kariko và Drew Weissman của Đại học Pennsylvania State đã công bố một nghiên cứu đột phá cho thấy rằng một lipid (hoặc phân tử chất béo) có thể phân phối mRNA  an toàn mà không có tác động tiêu cực.

Nghiên cứu đã gây ra tiếng vang trong cộng đồng dược phẩm và các công ty khởi nghiệp dành riêng cho các liệu pháp mRNA bắt đầu nổi lên trên khắp thế giới.

mRNA có thể làm gì khác?

Các nhà khoa học đã nghiên cứu phát triển các mảnh ghép mRNA cho các bệnh như cúm theo mùa, bệnh dại và Zika, cũng như những bệnh vẫn kháng vắc xin cho đến nay, bao gồm cả sốt rét và AIDS.

Các nhà nghiên cứu cũng đã bắt đầu thử nghiệm các phương pháp điều trị cá nhân hóa trên bệnh nhân ung thư, sử dụng các mẫu protein trong khối u của họ để tạo mRNA chuyên biệt.

Điều này sau đó kích hoạt hệ thống miễn dịch để nhắm mục tiêu các tế bào ung thư cụ thể.

"Nền tảng mRNA rất linh hoạt, bất kỳ protein nào cũng có thể được mã hóa thành mRNA nên có nhiều ứng dụng tiềm năng", nhà sinh hóa học Norbert Pardi của Đại học Pennsylvania State nói với hãng tin AFP.

2 bộ não đứng sau vắc xin mRNA

Vắc xin mRNA đã tạo ra một cuộc cách mạng trong cuộc chiến chống lại vi rút SARS-CoV-2, có thể được sản xuất nhanh và hiệu quả cao.

Các loại vắc xin truyền thống, đưa vào cơ thể một loại vi rút đã suy yếu hoặc đã chết để kích thích hệ thống miễn dịch của cơ thể, có thể mất một thập kỷ hoặc hơn để phát triển. Vắc xin mRNA của Moderna đã chuyển từ giải trình tự gen đến mũi tiêm đầu tiên trên người trong 63 ngày.

mRNA mang thông điệp từ DNA của cơ thể đến các tế bào của nó, nói chúng tạo ra các protein cần thiết cho các chức năng quan trọng, chẳng hạn như điều phối các quá trình sinh học bao gồm tiêu hóa hoặc chống lại bệnh tật.

Vắc xin mới sử dụng mRNA do phòng thí nghiệm tạo ra để hướng dẫn các tế bào tạo ra các protein gai của coronavirus, thúc đẩy hệ thống miễn dịch hoạt động mà không cần tái tạo giống vi rút thực tế.

mRNA được phát hiện vào năm 1961 nhưng các nhà khoa học đã mất hàng thập kỷ để điều chỉnh kỹ thuật mRNA khỏi các vấn đề như không ổn định và gây ra các tình trạng viêm.

Các nhà phát triển hiện hy vọng nó có thể được sử dụng để điều trị cả ung thư và HIV (vi rút gây suy giảm miễn dịch ở người) trong tương lai.

“Ngoài thực tế là chúng đã được chứng minh là tạo ra đáp ứng miễn dịch rất hiệu quả, bạn không cần phải điều chỉnh quá trình sản xuất mỗi khi sản xuất một loại vắc xin mới”, Adam Frederik Sander Bertelsen, Phó giáo sư tại Đại học Copenhagen và là Giám đốc khoa học của công ty vắc xin Adaptvac (Đan Mạch), cho biết.

"Nó thực sự đã cứu được hàng ngàn người do tốc độ và hiệu quả của nó, vì vậy tôi có thể hỗ trợ tốt điều đó", Katalin Kariko (66 tuổi) là người đặt nền móng cho vắc xin mRNA và ông Drew Weissman (62 tuổi), cộng tác viên lâu năm của bà.

Ali Mirazami, Giáo sư tại Khoa Y học Phòng thí nghiệm tại Viện Karolinska (Thụy Điển), nói: “Họ là bộ não đằng sau khám phá mRNA".

Katalin Kariko, cùng các đồng nghiệp tại Đại học Pennsylvania (Mỹ), đã tạo ra bước đột phá bằng cách tìm ra cách cung cấp mRNA mà không khiến hệ thống miễn dịch hoạt động quá mức.

Sơn Vân