HIV tấn công hệ miễn dịch gây nên bệnh AIDS. Dù hiện tại chưa có phương pháp điều trị, nhưng khả năng tiếp cận biện pháp chẩn đoán cùng biện pháp phòng ngừa ngày càng nâng cao đã biến căn bệnh này thành tình trạng mãn tính có thể kiểm soát được.

Số liệu từ Tổ chức Y tế thế giới (WHO) cho thấy trong năm 2022 có hơn 600.000 người tử vong vì nguyên nhân liên quan đến HIV và 1,3 triệu người mắc bệnh.

4 năm trước, hai nhà khoa học Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna nhận giải Nobel Hóa học năm 2020 với “kéo phân tử” CRISPR/Cas9 có thể được sử dụng để thay đổi chính xác DNA của động vật hoặc thậm chí cả vi sinh vật. Công cụ giúp bỏ qua quy trình xóa gien không mong muốn hay đưa gien mới vào tế bào, góp sức cho nỗ lực điều trị ung thư cũng như chữa bệnh di truyền.

Trong điều trị AIDS, thách thức lớn nhất là HIV sở hữu khả năng tích hợp gien của mình vào DNA vật chủ nên rất khó loại bỏ chúng. Tuy nhiên nhóm nghiên cứu của Trung tâm y tế Đại học Amsterdam do tiến sĩ Elena Herrera-Carrillo dẫn đầu khám phá ra CRISPR/Cas9 sẽ giải quyết được vấn đề. Họ nhắm vào phần gien giống nhau trên tất cả các chủng HIV và loại bỏ chúng khỏi tế bào T bị nhiễm.

Vì sao lại chọn tế bào T? Là thành phần quan trọng của hệ thống miễn dịch, tế bào T chia thành loại hỗ trợ (helper T) và loại tiêu diệt (killer T). Khi tìm thấy protein vi rút, tế bào T hỗ trợ giải phóng tín hiệu hóa học kích hoạt những thành phần miễn dịch khác hoạt động trong đó có tế bào T tiêu diệt xử lý tế bào nhiễm vi rút.

Nhiều nghiên cứu trước chỉ ra lúc HIV xâm nhập, tế bào T hỗ trợ không phát hiện chúng nên vi rút tùy ý sinh sôi rồi giết chết tế bào T. Nhờ CRISPR/Cas9 mà nhóm xử lý được tế bào chứa HIV ẩn - một bước tiến cực kỳ quan trọng vì thuốc không thể loại bỏ hoàn toàn vi rút.

Sắp tới nhóm sẽ tìm cách tối ưu hóa cách thức nhắm mục tiêu vào phần lớn tế bào chứa HIV ẩn, kết hợp CRISPR/Cas9 với phương pháp nhắm mục tiêu vào thụ thể đồng thời tiến hành thử nghiệm lâm sàng nhằm kiểm tra tính hiệu quả và an toàn.

Cẩm Bình