Thử nghiệm thuốc mới điều trị Alzheimer cho kết quả khả quan

Aducanumab, sản phẩm của công ty Biogen, là kháng thể đơn dòng tác động có chọn lọc tới các ổ tích tụ protein độc hại amyloid-beta trong não khiến hệ miễn dịch tiêu hủy chúng. Đợt một thử nghiệm lâm sàng kéo dài trên 1 năm. Các bệnh nhân được chia thành 2 nhóm, một nhóm được tiêm truyền thuốc thử nghiệm với 4 liều khác nhau, còn một nhóm nhận thuốc vờ. Mặc dù mục tiêu chính của thử nghiệm là đánh giá độ an toàn của thuốc nhưng các kết quả thu được cho thấy hiệu quả tốt của aducanumab. Chụp cộng hưởng từ não của những bệnh nhân được truyền aducanumab cho thấy các mảng tích tụ amyloid-beta trong mô đại não giảm đi. Ngoài ra, sau khi hết thử nghiệm, bệnh Alzheimer chững lại, suy giảm chức năng nhận thức của những người được tiêm truyền thuốc thử nghiệm cũng chậm đi hơn so với nhóm dùng thuốc vờ.

Trong quá trình thử nghiệm lâm sàng, các nhà khoa học đặc biệt lưu ý đến những tác dụng phụ khi dùng aducanumab vì những loại thuốc trước đều phải ngừng thử nghiệm trước thời hạn do tác dụng phụ có thể gây nguy hiểm đến tính mạng người bệnh. Việc chụp cộng hưởng từ thường xuyên đại não đã phát hiện thấy gần 1/3 số bệnh nhân dùng aducanumab có phù mạch. Đó là những người dùng liều cao hơn hay bị Alzheimer vì các yếu tố di truyền. Nhưng những biểu hiện bệnh lý đó biến mất sau 4-12 tuần lễ và không ai phải nhập viện.

Các nhà khoa học khẳng định họ phải tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối trên quy mô lớn hơn để khẳng định hiệu quả của thuốc và giai đoạn này sẽ kết thúc không sớm hơn năm 2020.

Vũ Trung Hương