Tế bào gốc chữa Parkinson: Bước đột phá hay là 'bánh vẽ' lí thuyết?
Tế bào gốc chữa Parkinson được kỳ vọng thay đổi cách điều trị căn bệnh thoái hóa thần kinh. Tuy nhiên, chuyên gia cho rằng liệu pháp này vẫn còn nhiều rào cản trước khi trở thành hiện thực lâm sàng.
Những ngày gần đây, thông tin các nhà khoa học Australia thử nghiệm cấy ghép tế bào thần kinh sản sinh dopamine để chữa Parkinson đã tạo nên làn sóng kì vọng trong cộng đồng người bệnh.
Không ít người tin rằng đây có thể là bước ngoặt giúp chấm dứt sự phụ thuộc vào thuốc điều trị suốt đời. Tuy nhiên, đằng sau những kết quả nghiên cứu ban đầu là hàng loạt câu hỏi về tính an toàn, hiệu quả và khả năng ứng dụng trên thực tế.
Để giúp độc giả có góc nhìn khách quan, khoa học và tránh rơi vào "ma trận" thông tin thổi phồng trên mạng xã hội, phóng viên Một Thế Giới đã có cuộc trao đổi với TS.BS Võ Văn Tân, Trưởng khoa Nội Thần kinh, Bệnh viện Nhân dân Gia Định (TP.HCM).
Chuyên gia đã phân tích thẳng thắn khoảng cách giữa nghiên cứu và điều trị lâm sàng, đồng thời chỉ ra vì sao sau hơn 20 năm theo đuổi, liệu pháp tế bào gốc vẫn chưa thể trở thành phương pháp điều trị chuẩn cho bệnh Parkinson.
Về lí thuyết có thể dùng tế bào gốc chữa Parkinson
- Thưa TS.BS Võ Văn Tân, thông tin về việc Viện The Florey tại Australia thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc cấy ghép tế bào thần kinh giải phóng dopamine đang thu hút sự quan tâm rất lớn. Dưới góc độ của một chuyên gia nội thần kinh, bác sĩ đánh giá thế nào về ý nghĩa của liệu pháp này trong việc phục hồi các tổn thương não cho bệnh nhân Parkinson?
- TS.BS Võ Văn Tân: Đối với liệu pháp tế bào gốc trong lĩnh vực điều trị bệnh Parkinson, chúng ta cần nhìn nhận rõ ràng rằng hiện tại giới y khoa thế giới mới chỉ bước đầu tiến hành các nghiên cứu. Thực tế, quá trình nghiên cứu về vấn đề này đã được triển khai trong suốt gần hai mươi năm qua, thế nhưng cho đến nay, triển vọng của phương pháp này vẫn chưa thực sự sáng chói như nhiều người vẫn kì vọng.
Ở thời điểm hiện tại, liệu pháp cấy ghép tế bào gốc hoàn toàn chưa được áp dụng đại trà và cũng chưa được các hiệp hội điều trị bệnh Parkinson đưa vào danh mục khuyến cáo điều trị mạnh mẽ. Điều này có nghĩa là phương pháp này chưa phải là một hướng điều trị chính thống, nó vẫn đang dừng lại ở giai đoạn nghiên cứu trong phòng thí nghiệm chứ chưa được đưa vào phác đồ điều trị chính thức cho người bệnh.
- Một trong những điểm đặc biệt nhất được nhóm nghiên cứu nhấn mạnh là khả năng loại bỏ sự phụ thuộc vào các loại thuốc ức chế miễn dịch lâu dài. Bác sĩ có thể giải thích rõ hơn về cơ chế lí thuyết của phương pháp này và vì sao nó lại được kì vọng có thể thay thế các phương pháp truyền thống?
- TS.BS Võ Văn Tân: Nếu chỉ xét thuần túy trên phương diện lí thuyết, bản chất của bệnh Parkinson là do cơ thể người bệnh bị thiếu hụt dopamine, hay nói chính xác hơn là thiếu hụt levodopa. Dựa trên cơ sở đó, các nhà khoa học suy nghĩ đến việc cấy ghép những tế bào gốc vào ngay vị trí bó tháp trong não bộ để chúng thay thế những tế bào đã hư hỏng.
Mục đích của việc cấy ghép này là để các tế bào mới có thể kiểm soát được chức năng vận động và trực tiếp tiết ra chất dopamine nhằm bù đắp lại lượng đã mất. Tuy nhiên, đó hoàn toàn chỉ là những suy nghĩ và tính toán trên mặt lí thuyết. Trong thực tế y khoa, việc cấy ghép một tế bào gốc vào trong môi trường não bộ, giữ cho nó tồn tại ở đúng vị trí và đảm bảo nó có thể tự tạo ra được dopamine là một quá trình vô cùng khó khăn.
Việc tế bào sản sinh ra dopamine nếu có thành công thì nó cũng chỉ giải quyết được một phần trong tổng thể bức tranh phức tạp của bệnh Parkinson. Để giải quyết triệt để căn bệnh thoái hóa này, có lẽ chúng ta cần phải khôi phục nguyên cả bộ não, một điều bất khả thi.
TS.BS Võ Văn Tân
- Giữa thực tế lâm sàng và lí thuyết dường như đang có một sự đối lập. Vậy theo bác sĩ, cần có những yếu tố và thử nghiệm lâm sàng nào để phương pháp tế bào gốc thực sự trở thành một phác đồ có thể phổ biến rộng rãi cho bệnh nhân Parkinson?
- TS.BS Võ Văn Tân: Y khoa luôn luôn là y học chứng cứ, nơi mà lí thuyết là một chuyện nhưng thực hành lâm sàng lại là một câu chuyện hoàn toàn khác. Trong y học, nếu các bác sĩ nhận thấy quá trình thực hành không mang lại kết quả giống như những gì lí thuyết đã vạch ra, họ sẽ ngừng áp dụng phương pháp đó.
Đối với phương pháp cấy ghép tế bào gốc thần kinh, nếu thực sự nó có hiệu quả vượt trội như mong đợi, thì trong suốt khoảng thời gian mười năm trở lại đây, nó đã phải bùng nổ dữ dội và được ứng dụng rộng rãi tại Mỹ hay các nước phát triển, tương tự như sự thành công của các phương pháp điều trị suy tủy.
Tuy nhiên, thực tế là suốt 20 năm qua tại Mỹ, những phương pháp này đã được thử nghiệm và kết quả chung là không mang lại hiệu quả. Các thử nghiệm lâm sàng hiện tại hầu như không mang lại kết quả đạt được như mong đợi của giới khoa học. Do đó, ở góc nhìn hiện tại, đây hoàn toàn chưa phải là một hướng đi đầy hứa hẹn để hồi phục các tế bào não đã bị tổn thương.
- Nếu như người bệnh thực sự có thể ngưng sử dụng các loại thuốc ức chế miễn dịch nhờ liệu pháp này, thì liệu điều đó có giúp họ tránh được các tác dụng phụ không mong muốn hay không?
- TS.BS Võ Văn Tân: Về nguyên tắc cơ bản trong y khoa, các loại thuốc ức chế miễn dịch thường là những thuốc điều trị triệu chứng, do đó hiển nhiên khi người bệnh ngưng sử dụng thuốc thì họ sẽ ngưng được các tác dụng phụ đi kèm của loại thuốc đó. Thế nhưng, mấu chốt của vấn đề không nằm ở việc ngưng thuốc, mà nằm ở hiệu quả thực sự của tế bào được cấy ghép.
Khi các chuyên gia cấy một tế bào gốc vào trong não, tế bào đó bắt buộc phải sinh ra được một lượng dopamine đầy đủ và chính xác để có thể kiểm soát được các chức năng vận động cho bệnh nhân. Cho đến hiện tại, nền y học thế giới vẫn chưa thể xác định rõ tế bào đó có khả năng sản sinh ra dopamine ở mức độ nào và cần bao nhiêu là đủ. Chính vì lí do chưa rõ ràng về liều lượng và chức năng này, phương pháp cấy ghép tế bào gốc vẫn chỉ nằm lại trong các phòng nghiên cứu.
Lĩnh vực thoái hóa não phức tạp hơn rất nhiều
- Nhìn lại lịch sử y học, tế bào gốc đã mang lại những thành tựu rực rỡ trong nhiều lĩnh vực, đặc biệt là huyết học. Vậy tại sao khi ứng dụng vào việc phục hồi các tế bào thần kinh thoái hóa trong bệnh Parkinson, chúng ta lại vấp phải nhiều rào cản đến vậy?
- TS.BS Võ Văn Tân: Ý định sử dụng tế bào gốc cho các bệnh lí thần kinh đã được khởi xướng từ 20 năm trước, ngay từ thời điểm khái niệm tế bào gốc mới được khai sáng. Ở thời điểm hiện tại, công nghệ tế bào gốc đã đạt đến đỉnh cao ở một số lĩnh vực nhất định, điển hình như trong các liệu pháp điều trị tủy. Các nhà khoa học đã rất thành công trong việc tạo ra những tế bào nguồn gốc sinh tủy để thay thế các mô tủy hư hỏng.
Tuy nhiên, đối với các vấn đề về thoái hóa não như đột quỵ hay bệnh Parkinson, phương pháp này lại đang bị giới hạn nghiêm trọng. Rất nhiều nghiên cứu trên thế giới đã thất bại, và hiện tại trên các mô hình thực nghiệm chỉ mới ghi nhận báo cáo thành công ở vỏn vẹn mười mấy ca bệnh. Nguyên nhân cốt lõi là do lĩnh vực thoái hóa não phức tạp hơn rất nhiều, y khoa là y học chứng cứ, đòi hỏi phải có bằng chứng thành công đủ mạnh trên cộng đồng lớn thì mới có thể đưa ra thành phác đồ điều trị.
- Quá trình can thiệp và cấy ghép trực tiếp tế bào lạ vào sâu bên trong não bộ chắc chắn không hề đơn giản. Xin bác sĩ phân tích rõ hơn về những rủi ro và các nguy cơ tai biến mà bệnh nhân có thể phải đối mặt khi thực hiện các thủ thuật này?
- TS.BS Võ Văn Tân: Bất kì một thủ thuật can thiệp y khoa nào cũng tiềm ẩn rủi ro, và những can thiệp trực tiếp lên não bộ lại càng mang theo những rủi ro cực kì lớn, trong đó bao gồm cả nguy cơ tai biến và đột quỵ. Quá trình đưa một tế bào cấy ghép vào sâu trong não bộ là cả một quá trình phức tạp và đầy chông gai.
Bản chất của tế bào được cấy ghép là một vật thể lạ đối với cơ thể, do đó cơ chế đào thải tự nhiên của cơ thể sẽ lập tức phản ứng lại. Không phải chúng ta cứ cấy tế bào vào là nó sẽ nằm yên ổn ở đó. Việc làm sao để tế bào lạ đó có thể sống sót, tồn tại và thực hiện chức năng tiết ra levodopa là một chuỗi quá trình gian nan khác.
Nếu cấy ghép vào mà tế bào đó chỉ có thể sống sót được một phần nhỏ hoặc không thể thực hiện chức năng chuyên biệt, thì toàn bộ phương pháp điều trị đó hoàn toàn không mang lại bất kì hiệu quả nào.
- Hiện nay có rất nhiều thông tin về các nguồn tế bào gốc khác nhau như tế bào cuống rốn hay tế bào mỡ tự thân. Việc sử dụng tế bào tự thân có giúp giải quyết triệt để bài toán rào cản miễn dịch và hiện tượng đào thải trong cấy ghép não hay không, thưa bác sĩ?
- TS.BS Võ Văn Tân: Hiện tại, giới nghiên cứu đang tập trung phân tích tế bào gốc ở hai mảng chính. Mảng thứ nhất là tế bào cuống rốn, được lấy vào thời điểm bệnh nhân mới sinh ra. Loại tế bào này thực sự có khả năng tái tạo và sinh ra các tế bào mới. Mảng thứ hai đang rất phổ biến hiện nay là lấy tế bào từ vùng mỡ bụng, thường được gọi là tế bào tự thân. Tuy nhiên, các tế bào mỡ này về bản chất chỉ mang đặc tính kháng viêm chứ hoàn toàn không có khả năng tái tạo thần kinh. Kể cả khi chúng ta không phải đối mặt với hiện tượng đào thải tế bào, thì việc cấy ghép vào não vẫn đối diện với bài toán sinh hóa phức tạp.
Khi tế bào gốc được cấy vào, nó bắt buộc phải trải qua quá trình biệt hóa để trở thành đúng loại tế bào đảm nhiệm chức năng ở vùng não đó và phải tiết ra được dopamine. Cho đến nay, giới khoa học vẫn chưa thể kiểm soát và cũng chưa biết chắc chắn được quá trình biệt hóa này sẽ diễn ra như thế nào. Trước đây, người ta từng nghĩ đơn giản rằng với những bệnh nhân nhồi máu não có tế bào thiếu máu chết đi, chỉ cần bỏ tế bào gốc vào là nó sẽ tái sinh. Nhưng thực tế lâm sàng đã chứng minh điều đó không hề xảy ra.
Ngay cả khôi phục được hoàn toàn lượng dopamine cũng chưa chắc chữa khỏi bệnh Parkinson
- Bệnh Parkinson có đặc trưng rất rõ ràng về các triệu chứng rối loạn vận động do thiếu hụt dopamine. Giả sử trong tương lai, việc khôi phục hoàn toàn lượng dopamine này thành công, thì điều đó có đồng nghĩa với việc bệnh nhân sẽ được chữa khỏi hoàn toàn các triệu chứng của căn bệnh này không?
- TS.BS Võ Văn Tân: Đó là một sự nhầm lẫn phổ biến. Cần phải hiểu rằng bệnh Parkinson không chỉ đơn thuần là một triệu chứng rối loạn vận động đơn lẻ. Đây là một bệnh lí thoái hóa diện rộng, trong đó sự thoái hóa không chỉ xảy ra ở các tế bào tiết dopamine mà còn diễn ra ở rất nhiều các tế bào não khác.
Trên thực tế, trước khi những rối loạn vận động nổi trội lộ diện và gây khó khăn cho người bệnh, thì ít nhất từ mười năm trước đó, bệnh nhân đã bắt đầu xuất hiện những biểu hiện ngoài vận động.
Rất nhiều bệnh nhân Parkinson gặp phải tình trạng trầm cảm hoặc mất ngủ kéo dài, và đây đều là những triệu chứng kinh điển ngoài vận động của căn bệnh này. Do đó, việc tế bào sản sinh ra dopamine nếu có thành công thì nó cũng chỉ giải quyết được một phần trong tổng thể bức tranh phức tạp của bệnh Parkinson. Để giải quyết triệt để căn bệnh thoái hóa này, có lẽ chúng ta cần phải khôi phục nguyên cả bộ não, một điều bất khả thi.
- Đứng trước một "ma trận" thông tin trên mạng xã hội về các phương pháp chữa trị mới mẻ, đột phá và không tác dụng phụ, bác sĩ có lời khuyên cốt lõi nào dành cho các bệnh nhân Parkinson và gia đình của họ để có thể an tâm tuân thủ điều trị theo y học hiện đại?
- TS.BS Võ Văn Tân: Lời khuyên quan trọng nhất dành cho người bệnh lúc này là phải tuyệt đối tuân thủ quá trình uống thuốc điều trị và duy trì lịch tái khám định kì. Hiện nay, phương pháp điều trị bằng thuốc vẫn đang mang lại hiệu quả rất tốt. Bên cạnh đó, khi người bệnh tái khám, các bác sĩ sẽ tiến hành đánh giá chi tiết để xem xét chỉ định thêm các biện pháp hiện đại, chính thống và đã được công nhận hiệu quả cao như liệu pháp kích thích não sâu nhằm kiểm soát tốt các triệu chứng vận động.
Việc điều trị bệnh Parkinson mang tính cá thể hóa rất cao, bác sĩ phải tiếp xúc trực tiếp với bệnh nhân để xem họ có triệu chứng nào nổi trội. Nếu bệnh nhân bị mất ngủ, chúng tôi sẽ bổ sung thuốc ngủ; nếu họ chưa bị rối loạn vận động, chúng tôi sẽ không điều trị rối loạn vận động.
Đối với những thông tin lan truyền về các phương pháp mới trên mạng xã hội, người bệnh cần phải hết sức tỉnh táo. Bất kì phương pháp nào chưa được đưa vào y văn, chưa nằm trong các hướng dẫn điều trị chính thức, và chưa được các cơ quan báo đài chính thống công bố thì đều là những phương pháp chưa chính thống và chưa được chứng minh hiệu quả.
Bệnh nhân không nên vì nghe những lời đồn thổi trên mạng xã hội mà yêu cầu những phương pháp chưa thể áp dụng được trong thực tiễn y khoa.
- Xin cảm ơn TS.BS Nguyễn Văn Tân về những chia sẽ chuyên sâu mang đậm giá trị khoa học và thực tiễn!
