Phát hiện tác dụng chữa bệnh Parkinson của biệt dược điều trị ung thư máu

Theo npr.org, nilotinib với tên biệt dược tasigna, một loại thuốc kiểm soát ung thư máu phổ biến, đã vượt qua thành công các thử nghiệm lâm sàng như một phương thuốc chữa bệnh Parkinson.

Các thử nghiệm đã khẳng định không chỉ độ an toàn, mà còn hiệu quả của nó ngay cả với liều lượng cực nhỏ. Quan sát của các nhà khoa học cho thấy rằng các bệnh nhân dùng nilotinib sau đó đã thực hiện tốt hơn với các bài kiểm tra về vận động và gặp ít khó khăn trong cuộc sống hơn so với các thành viên của nhóm đối chứng. Như vậy, loại thuốc này đã ổn định căn bệnh mà chúng tôi không quan sát thấy trong các thử nghiệm với bất kỳ loại thuốc nào khác - Fernando Pagan, giáo sư tại Đại học Georgetown ( Mỹ), tuyên bố.

Vị giáo sư giải thích rằng, bệnh Parkinson, phát triển do sự phá hủy cái gọi là chất đen trong não - một phần đặc biệt tạo ra dopamine, hormone hạnh phúc và hướng nó đến trung tâm vận động ở các lớp sâu của não. Sự phá hủy của chất đen khiến người bệnh bắt đầu di chuyển kém, mất thăng bằng và cảm thấy đau khi di chuyển.

Như nhiều bệnh thoái hóa thần kinh khác, các nhà khoa học vẫn chưa hiểu đầy đủ về bản chất của sự phát triển bệnh Parkinson và không biết làm thế nào có thể chữa khỏi hoặc ít nhất là ngăn chặn sự phát triển của bệnh. Các loại thuốc hiện có, chẳng hạn như thuốc kích thích thụ thể levodopa hoặc dopamine, chỉ có thể ức chế một số triệu chứng của bệnh trong giai đoạn đầu phát triển và cũng có tác dụng phụ nghiêm trọng.

Khoảng 5 năm trước, các nhóm khoa học khác nhau đã nhận thấy rằng thuốc trị ung thư phổ biến, nilotinib (tasigna), không chỉ làm chậm sự sinh sôi nảy nở của các tế bào khối u, mà còn cản trở sự hình thành các phân tử protein độc hại, alpha synuclein và protein tau được coi là nguyên nhân chính gây ra cái chết của các tế bào thần kinh trong vùng chất đen cuả não.

Tính chất này của nilotinib đã khiến các nhà sinh lý thần kinh nghĩ rằng nilotinib có thể làm chậm sự phát triển của bệnh Parkinson. Các nhà khoa học từ lâu đã muốn tiến hành các thử nghiệm lâm sàng để sử dụng thuốc này, nhưng điều này đã bị ngăn chặn bởi thực tế là nilotinib được coi là cực kỳ nguy hiểm đối với người khỏe mạnh vì xác suất nhỏ nhưng cũng có thể gây tử vong đột ngột khi dùng với liều cần thiết để điều trị ung thư.

Công bố kết quả nghiên cứu trên tạp chí JAMA Neurology, giáo sư Fernando Pagan cho biết gần đây, nhóm của ông đã được phép tiến hành các thử nghiệm như vậy, trong đó họ đã sử dụng liều nilotinib tối thiểu. Trong các thử nghiệm này, các nhà khoa học đã tập hợp một nhóm gồm 75 người cao tuổi mắc các dạng bệnh Parkinson nghiêm trọng đồng ý dùng thuốc chống ung thư trong 1 năm.

Ban đầu, như nhà sinh lý học thần kinh lưu ý, những thừ nghiệm này chỉ nhằm mục đích kiểm tra sự an toàn của thuốc đối với sức khỏe của bệnh nhân, nhưng sau đó, các nhà khoa học đã hiểu rõ rằng ngay cả liều nhỏ nilotinib cũng cải thiện đáng kể tình trạng của những bệnh nhân tham gia thử nghiệm. Cụ thể, nồng độ alpha-synuclein và protein tau giảm lần lượt 20% và 30% tương ứng , còn nồng độ dopamine trong cơ thể họ tăng 50%.

Ngoài ra, các chỉ số nhận thức và mức độ kiểm soát cơ thể không thay đổi ở những bệnh nhân dùng thuốc, trong khi cả 2 chỉ số này đều kém hơn đáng kể ở nhóm đối chứng. Điều này có nghĩa là nilotinib đã dừng hoặc làm chậm đáng kể sự phát triển của bệnh Parkinson. Như các nhà khoa học nhấn mạnh, không một ai trong số những tình nguyện viên dùng một lượng nhỏ nilotinib phàn nàn về tác dụng phụ và ngừng tham gia thử nghiệm vì những lý do tương tự.

Theo các nhà nghiên cứu, tất cả điều này cho thấy rằng trong tương lai gần nên bắt đầu các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn hơn của giai đoạn thứ ba. Hoàn thành các thử nghiệm sẽ cho phép điều trị bệnh Parkinson bằng loại thuốc này.

Vũ Trung Hương