Công ty Regeneron hợp tác đại học Pennsylvania nghiên cứu điều chế một loại thuốc xịt mũi ngừa COVID-19 dựa trên công nghệ liệu pháp gen.
Ý tưởng của họ là sử dụng vi rút suy yếu làm chất dẫn đưa thông tin di truyền vào mũi và họng, từ đó tạo ra kháng thể đủ mạnh để ngăn SARS-CoV-2 (gây COVID-19) xâm nhập cơ thể.
Giáo sư James Wilson - người đứng đầu dự án - cho biết: “Cách tiếp cận của chúng tôi có ưu điểm là thuốc sẽ vẫn hiệu quả mà không cần người dùng sở hữu hệ miễn dịch tốt”.
Đội ngũ nghiên cứu đang tiến hành thử nghiệm trên động vật. Giáo sư Wilson tin rằng nếu thành công thì thuốc có thể bảo vệ người dùng khỏi COVID-19 trong 6 tháng chỉ với 1 lần xịt – một giải pháp bổ sung cho vắc xin dạng tiêm.
Giáo sư Wilson là nhà khoa học tiên phong trong liệu pháp gen – đưa thông tin di truyền vào tế bào bệnh nhân để giúp sửa chữa các khuyết điểm và trị bệnh. Nhóm của ông phát hiện tổ hợp vi rút Adeno (AAV, lây nhiễm cho cả người lẫn linh trưởng khác) mang được DNA khỏe mạnh.
Liệu pháp gen cho ra đời thuốc Zolgensma chữa nhược cơ tủy sống được Cục quản lý Thực phẩm - Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt sử dụng năm 2019. Hiện nay có nhiều nghiên cứu nhằm ứng dụng AAV rộng rãi hơn nữa.
Tháng 2.2020, giáo sư Wilson liên hệ giới chức năng Mỹ xin phép nghiên cứu khả năng dùng liệu pháp gen điều chế thuốc ngừa COVID-19. Phải chờ đến khi Regeneron tung ra kháng thể đơn dòng đầy hứa hẹn (từng được Tổng thống Donald Trump sử dụng điều trị) thì nhóm của ông mới được bật đèn xanh.
Đội ngũ nghiên cứu Regeneron - đại học Pennsylvania hy vọng thuốc xịt thẩm thấu vào tế bào mũi và điều khiển cơ chế tạo protein để cho ra kháng thể. SARS-CoV-2 thường xâm nhập qua mũi, thuốc xịt có thể ngăn chặn ngay từ đây. Ngoài ra AAV gây phản ứng miễn dịch nhẹ nên tác dụng phụ sẽ ít nghiêm trọng hơn vắc xin.
Họ mong rằng thử nghiệm trên động vật hoàn thành vào tháng 1.2021, tạo điều kiện cho thử nghiệm trên người ngay sau đó (phải xin phép FDA).