Mỹ dùng công nghệ CRISPR chữa bệnh khiếm thị hiếm gặp

Đây là nguyên nhân phổ biến nhất gây mù lòa di truyền ở trẻ em, xảy ra trong khoảng 2-3 ca/100.000 trẻ. Những người mắc bệnh này thiếu một gien chuyển đổi ánh sáng thành tín hiệu tới não và cho phép mắt nhìn thấy. Các nhà khoa học hy vọng rằng sẽ chữa khỏi bệnh bằng cách thêm gien này qua công nghệ CRISPR.

Theo AP, nhờ công ty trị liệu gien Luxturna, hiện đã có trên thị trường, các nhà khoa học biết rằng việc đưa một gien thay thế vào tế bào võng mạc có thể chữa khỏi căn bệnh trên.

Các nhà khoa học sẽ dùng công nghệ CRISPR đưa vật liệu di truyền mới vào mắt. Đây là cơ hội để y học thực hiện một ca phẫu thuật đơn giản trong cơ thể con người trước khi giải quyết các bệnh phức tạp hơn, chẳng hạn như ung thư. Hai công tyEditas Medicine và Allergan, sẽ thử nghiệm công nghệ này tại 18 bệnh viện trên khắp nước Mỹ bắt đầu vào mùa thu năm 2019 với sự tham gia của hàng chục trẻ em dưới 3 tuổi và người lớn dưới 50 tuổi.

Trước đó, các nhà khoa học tại Trung tâm Kỹ thuật di truyền thuộc Viện Khoa học cơ bản Hàn Quốc đã thông báo về việc sử dụng công nghệ CRISPR-Cas9 trong phẫu thuật di truyền trên các mô bao quanh võng mạc nhằm điều trị chứng mù lòa ở tuổi già.