Trung Quốc thúc đẩy sự bùng nổ nghiên cứu các loại thuốc tân tiến, gồm cả điều trị ung thư

Wang Xiaodong, Giám đốc Viện Khoa học Sinh học Quốc gia ở thủ đô Bắc Kinh (Trung Quốc), đã phát biểu bên lề Diễn đàn Hồng Kông Laureate, quy tụ hơn 20 người đoạt giải Shaw và khoảng 200 nhà khoa học trẻ từ khắp nơi trên thế giới. Giải Shaw được thành lập năm 2002 bởi Sir Run Run Shaw, nhà từ thiện quá cố người Hồng Kông, nhằm tôn vinh các cá nhân trên khắp thế giới vì những đóng góp xuất sắc của họ cho nền văn minh.

Wang Xiaodong cũng là người đồng sáng lập BeiGene, hãng công nghệ sinh học tập trung vào các phương pháp điều trị ung thư, đến nay đã đưa ba loại thuốc cải tiến ra thị trường, mỗi loại được phát triển từ nghiên cứu nội bộ của chính mình.

BeiGene có mức chi tiêu cho R&D (nghiên cứu & phát triển) dược phẩm cao nhất ở Trung Quốc vào năm 2021, chi 1,4 tỉ USD, theo công ty phân tích và dữ liệu GlobalData.

Theo Bộ Công nghiệp và Công nghệ Thông tin Trung Quốc, BeiGene không đơn độc khi nước này là nơi có hơn 10.000 doanh nghiệp dược phẩm lớn đang nghiên cứu số lượng thuốc mới cao thứ hai trên thế giới.

Những năm gần đây có sự gia tăng đáng kể trong đầu tư của Trung Quốc vào R&D dược phẩm, từ chính phủ và các công ty, do lo ngại rằng Mỹ (nước đi đầu về công nghệ sinh học từ lâu) có thể mở rộng các lệnh trừng phạt của mình gồm cả các loại thuốc thiết yếu.

“Các nhà nghiên cứu Trung Quốc đang tham gia vào lĩnh vực R&D thuốc tiên tiến. Cũng giống như trong các ngành công nghệ cao, sự tham gia của người Trung Quốc có thể mang lại sự thay đổi đột ngột”, Wang Xiaodong nói.

Ông nói thêm rằng sự thay đổi đột ngột này có thể mở rộng và đẩy nhanh việc cung cấp các loại thuốc cải tiến cho 4 tỉ người trở lên.

Wang Xiaodong tham dự Diễn đàn Hồng Kông Laureate với tư cách là người đoạt giải Shaw năm 2006 vì khám phá ra cơ sở sinh hóa của cái chết tế bào theo chương trình, giúp cân bằng quá trình tạo tế bào và hình thành cơ chế phòng vệ của cơ thể chống lại bệnh ung thư.

Nhờ phát hiện của Wang Xiaodong, các công ty dược phẩm đang phát triển các phương pháp điều trị được thiết kế để bắt chước các chất gây chết ty thể nhằm khắc phục các tế bào khối u và loại bỏ ung thư.

Sinh ra ở thành phố Vũ Hán, miền trung Trung Quốc, Wang Xiaodong nhận bằng Tiến sĩ hóa sinh năm 1991 tại Trung tâm Y tế Tây Nam của Đại học Texas sau khi tốt nghiệp Đại học Sư phạm Bắc Kinh.

Sự nghiệp của Wang Xiaodong bắt đầu ở thành phố Atlanta (Mỹ), với khoa hóa sinh của Trường Y thuộc Đại học Emory. Năm 2004, ông được bầu làm thành viên Viện Hàn lâm Khoa học Quốc gia Mỹ, một trong những danh hiệu khoa học cao nhất nước này.

Wang Xiaodong, cộng tác viên nước ngoài của Viện Khoa học Trung Quốc từ năm 2013 và là Giám đốc sáng lập Viện Khoa học Sinh học Quốc gia ở Bắc Kinh, nói cuộc chạy đua để tìm ra các loại thuốc mới nằm ngoài phạm vi quốc gia, thay vào đó là giữa loài người với bệnh tật.

“Khoa học, đặc biệt là nghiên cứu cơ bản, là vấn đề của nhân loại. Bất chấp sự cạnh tranh giữa các công ty dược phẩm, những bằng sáng chế có thời hạn tới 20 năm và sản phẩm cuối cùng sẽ mang lại lợi ích cho thế hệ trẻ. R&D thuốc tiên tiến chắc chắn mang tính toàn cầu. Các loại thuốc mới là loại thuốc ưu tiên dành cho một căn bệnh chưa có phương pháp điều trị hiện tại, hoặc là loại tốt nhất để sản xuất ra các loại thuốc có chất lượng cao hơn. Cả hai đều sẽ mang lại lợi ích toàn cầu”, Wang Xiaodong nói.

Một phân tích được tạp chí Nature công bố vào tháng 1 năm nay kết luận rằng hầu hết công ty dược phẩm Trung Quốc vẫn đang trong giai đoạn đầu của nghiên cứu thuốc cải tiến, chỉ có BeiGene của Wang Xiaodong và Innovent Biologics có thể sánh ngang với các đối thủ đa quốc gia trong việc phát triển các mục tiêu hoặc cơ chế mới.

Nghiên cứu do các nhà nghiên cứu từ Trường Dược của Đại học Phúc Đán, Trung tâm Khám phá và Phát triển Thuốc Thượng Hải và Trung tâm Nghiên cứu Phát triển Thuốc Tufts ở Boston thực hiện, đã so sánh các quy trình R&D từ 20 hãng dược phẩm hàng đầu Trung Quốc và 20 công ty đa quốc gia bên ngoài.

Họ phát hiện ra rằng nhiều công ty đa quốc gia có hơn 15 sản phẩm được phê duyệt từ năm 2012 đến 2021, trong khi các công ty Trung Quốc có ít hơn 5 sản phẩm. Trong cùng khoảng thời gian 10 năm đó, 31 loại thuốc đã được đưa ra thị trường Trung Quốc, so với 313 loại thuốc ở nước ngoài.

Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng đổi mới là ưu tiên hàng đầu của ngành dược phẩm Trung Quốc trong thập kỷ qua, do nhu cầu y tế mới và phức tạp, sự mở rộng thị trường nhanh chóng và cải cách hệ thống quản lý.

Họ cho biết: “Để cạnh tranh trên trường toàn cầu, việc đầu tư, hợp nhất và thay đổi cơ cấu liên tục để nâng cao hiệu quả là những giải pháp tiềm năng quan trọng”.

Một báo cáo của công ty tư vấn McKinsey vào tháng 8.2022 cho biết số lượng tài sản đổi mới đang được phát triển lâm sàng ở Trung Quốc đã tăng gấp ba lần trong 5 năm qua, dù các công ty Trung Quốc vẫn tập trung vào phát triển liên tục hơn là đứng đầu sự đổi mới.

Báo cáo lưu ý rằng Trung Quốc đã tạo ra một môi trường thuận lợi cho các hãng công nghệ sinh học và dược phẩm để phát triển thuốc, kích thích thị trường thông qua nghiên cứu, phát triển lâm sàng và sản xuất.

Phát biểu tuần trước tại một hội nghị về sự phát triển của ngành dược phẩm, Jin Zhuanglong (Bộ trưởng Công nghiệp và Công nghệ thông tin Trung Quốc) cho biết mức tăng trưởng trung bình hàng năm trong đầu tư R&D đã vượt quá 20% kể từ năm 2021, cung cấp các phương pháp điều trị tiên tiến và thiết bị y tế cao cấp.

Jin Zhuanglong nói chính phủ khuyến khích các công ty dược phẩm đa quốc gia thành lập các trung tâm R&D và cơ sở sản xuất đổi mới ở Trung Quốc, đồng thời hỗ trợ các doanh nghiệp trong nước nhập khẩu các sản phẩm và công nghệ tiên tiến của nước ngoài.

Ông nói: “Chúng tôi khuyến khích các doanh nghiệp tìm kiếm chứng nhận quốc tế, đẩy nhanh tốc độ sản xuất vắc xin, thuốc cải tiến, chế phẩm dược phẩm cao cấp và thiết bị y tế để vươn ra toàn cầu, tích cực tham gia vào quá trình phân công lao động và hợp tác công nghiệp quốc tế”.

Tháng trước, phương pháp điều trị dựa trên thụ thể PD-1 trong tế bào T của hệ thống miễn dịch đã trở thành loại thuốc trị ung thư dược phẩm sinh học đầu tiên của Trung Quốc được chấp thuận cho thị trường Mỹ.

Do hãng Shanghai Junshi Biosciences phát triển, Toripalimab được thiết kế để liên kết với thụ thể PD-1, ngăn chặn các cuộc tấn công từ các tế bào khối u ác tính, cho phép hệ thống miễn dịch thực hiện công việc của mình và tiêu diệt các khối u.

Theo phân tích được tạp chí Nature công bố năm ngoái, Trung Quốc có 37 phương pháp điều trị bằng kháng thể đơn dòng dựa trên PD-1 đang được triển khai, một phần của nhóm phương pháp điều trị ung thư có cùng mục tiêu với các loại thuốc đã được phê duyệt.

Các nhà nghiên cứu từ Viện nghiên cứu lâm sàng Thanh Hoa và nền tảng dữ liệu dược phẩm PharmCube cho biết “bối cảnh sôi động của các loại thuốc cải tiến ở Trung Quốc đang ngày càng dẫn đến những sản phẩm được bán trên thị trường”.

Nghiên cứu cũng lưu ý rằng “tác động toàn cầu của các tác nhân như vậy được dự đoán sẽ tăng lên”.

Trở lại bên lề Diễn đàn Hồng Kông Laureate, Jin Zhuanglong cho biết ngoài thuốc ức chế PD-1, các công ty Trung Quốc đang mở rộng phạm vi sản xuất liệu pháp gien, dựa trên tế bào và kết hợp kháng thể với thuốc để để đưa tác nhân hóa trị trực tiếp vào tế bào ung thư.

“Trung Quốc đã bắt kịp với phương Tây. Chỉ cần sản phẩm có mặt ở nước ngoài, các công ty Trung Quốc sẽ còn sản xuất nhiều hơn nữa”, Jin Zhuanglong nói.

Theo Wang Xiaodong, sự gia tăng của các thỏa thuận cấp phép bên ngoài (cấp cho các công ty nước ngoài quyền sử dụng các sản phẩm được phát triển tại Trung Quốc) cho thấy sự công nhận cao ở nước ngoài với các loại thuốc và công nghệ tiên tiến của Trung Quốc.

“Các thỏa thuận cấp phép ra ngoài (out-licensing) vượt qua số lượng thỏa thuận cấp phép vào trong (in-licensing) là chỉ số quan trọng cho thấy mức độ và quy mô của hoạt động R&D thuốc mới trong nước đã đạt đến một bước ngoặt. Đó là điều không thể tưởng tượng được vài năm trước nhưng việc cấp phép bên ngoài sẽ còn trở nên phổ biến hơn trong tương lai”, Wang Xiaodong nói.

Theo Wang Xiaodong, các công ty Trung Quốc cũng sẽ tìm kiếm những cách khác để tiếp cận thị trường nước ngoài, chẳng hạn như hợp tác quảng bá, trong đó hai công ty quảng cáo một sản phẩm dưới một tên.

Wang Xiaodong nói rằng cộng đồng nghiên cứu Trung Quốc nên tránh xa tư duy được hình thành bởi các giá trị văn hóa truyền thống, vốn nhấn mạnh đến sự tôn trọng người cao tuổi và sự phục tùng, nếu muốn duy trì đà phát triển khoa học ở Trung Quốc.

“Một số giá trị truyền thống không tương thích với các nguyên tắc nghiên cứu khoa học. Người cao tuổi được xem là một tác nhân có uy tín trong văn hóa Trung Quốc, nhưng khoa học là nền văn hóa mang tính đột phá, nơi những quan điểm bị thách thức. Thật vô cùng khó khăn để giải quyết những thách thức mà toàn nhân loại đang phải đối mặt. Tốt nhất là hãy để việc đó cho những nhà khoa học trẻ, đầy nhiệt huyết và dũng cảm”, ông cho hay.