Vì sao FDA cấp phép thuốc chữa COVID-19 mà WHO phủ nhận hiệu quả?

Vì sao có chuyện “trống đánh xuôi kèn thổi ngược” lạ đời giữa hai tổ chức danh giá?

Remdesivir là thuốc kháng virus truyền qua đường tĩnh mạch. Nó được cho là ức chế khả năng tự nhân bản của virus. Hồi tháng 5, thuốc chỉ được FDA cấp phép sử dụng theo dạng khẩn cấp (EUA) để đáp ứng tình trạng khủng hoảng y tế công cộng cho dù bằng chứng chưa rõ ràng. Nhưng với sự công nhận chính thức lần này, xem như nhà sản xuất Gilead đã vượt qua mọi đánh giá khắt khe của cơ quan chức năng về tính hiệu quả và an toàn của thuốc.

Andre Kalil, giáo sư nội khoa của trung tâm y khoa đại học Nebraska (Hoa Kỳ), một trong những người đầu tiên dùng remdesivir điều trị bệnh nhân trên tàu du lịch Diamond Princess, và cũng là người chủ trì một trong những thử nghiệm lâm sàng, nói: “Quyết định của FDA là cột mốc quan trọng trong điều trị bệnh nhân mắc COVID-19 nhập viện. Thuốc rút ngắn thời gian hồi phục còn 5-7 ngày, cải thiện lâm sàng nhanh hơn 50%, ngăn bệnh nhân không phải thở máy, giảm 45% tử vong trong 2 tuần đầu tiên mắc bệnh. Đây là những lợi ích ý nghĩa và thật sự cho bệnh nhân”.

Quyết định của FDA dựa trên 3 nghiên cứu kiểm soát ngẫu nhiên cho thấy bệnh nhân dùng remdesivir sẽ rút ngắn được thời gian hồi phục. Cho dù dữ liệu không cung cấp lợi ích to lớn về thống kê trong làm giảm tử vong, nhưng một nghiên cứu đăng trên New England Journal of Medicine (NEJM) cho thấy xu hướng giảm tử vong sau 1 tháng, đặc biệt đối với bệnh nhân dùng thuốc sớm khi mắc bệnh. Bệnh nhân được cho remdesivir cũng ít phải thở khí ôxy bổ sung và ít tiến triển nặng so với người dùng giả dược.

Nghiên cứu trên do Viện bệnh nhiễm trùng và dị ứng quốc gia (NIH) Hoa Kỳ bảo trợ. Trong khi đó, hai nghiên cứu còn lại do Gilead bảo trợ, không có nhóm chứng dùng giả dược, nhưng so sánh bệnh nhân dùng thuốc với bệnh nhân được chăm sóc chuẩn mực đơn thuần. Thuốc tỏ ra hiệu quả và những người dùng 5 ngày remdesivir cải thiện tương tự như người dùng 10 ngày.

Nhưng trái với bằng chứng FDA có được, nghiên cứu của WHO lại không nhận ra lợi ích của thuốc trong việc làm giảm tử vong sớm hoặc ngăn chặn tiến triển nặng ở gần 3.000 bệnh nhân mắc COVID-19. Tuy nhiên, nghiên cứu này không có nhóm kiểm soát giả dược, không so sánh kết quả với bệnh nhân được chăm sóc chuẩn mực. Nó cũng không làm rõ bệnh nhân trong nghiên cứu bị bệnh như thế nào và kết quả có ý nghĩa ra sao. Đây chính là những điểm trừ của nghiên cứu.

Walid Gellad, giám đốc Trung tâm kê toa và chính sách dược phẩm của đại học Pittsburgh, bình luận: “Thật ấn tượng khi cấp phép đầy đủ cho remdesivir sau khi mới trước đó thử nghiệm của WHO không cho thấy nó hiệu quả ở bệnh nhân nhập viện”. Còn Eric Topol, chuyên gia y tế công cộng điều hành viện Scripps Research Translational Institute, nói thẳng: “Tôi nghĩ dữ liệu nghiên cứu của WHO không thuyết phục”.

FDA không đề cập gì về nghiên cứu của WHO trong phần đánh giá lợi ích-nguy cơ của remdesivir. Nhưng trong phần Hỏi & Đáp về cấp phép, cơ quan này cho rằng thiết kế nghiên cứu của NIH “phù hợp với đánh giá nghiêm ngặt một thời điểm kết thúc bình phục” hơn là nghiên cứu của WHO. Merdad Parsey, giám đốc nghiên cứu y khoa của Gilead, nói trong thư ngỏ hồi đầu tuần rằng “thử nghiệm của WHO không phủ định kết quả những nghiên cứu khác” như nghiên cứu của NIH.

Trong tháng này, khi TT Trump mắc COVID-19, bác sĩ cũng đã dùng remdesivir cùng một số loại thuốc khác để điều trị cho ông và ông đã khỏi bệnh nhanh chóng.

Việc cấp phép cho remdesivir, bán dưới tên thương mại Veklury, sẽ cho phép Gilead đưa thuốc ra thị trường và bàn bạc về lợi ích của nó với bác sĩ, điều dưỡng, bệnh nhân. Liệu trình dùng 5 ngày thuốc remdesivir vào khoảng 3.120 USD. Công ty cho biết sẽ tăng khả năng sản xuất để đáp ứng nhu cầu toàn thế giới vào cuối tháng này. Hiện có khoảng 50 quốc gia đã phê duyệt hoặc cấp phép sử dụng tạm thời remdesivir để điều trị bệnh nhân COVID-19.

Gilead cho biết họ sẽ tiếp tục các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn muộn ở nhiều quốc gia để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của remdesivir ở các dân số bệnh nhân khác nhau, cũng như đánh giá hiệu quả kết hợp thuốc với những phương pháp điều trị khác. Hiện tại phản ứng phụ thường gặp nhất của thuốc là làm tăng men gan và gây buồn nôn.